10 questions sur les essais cliniques

Les essais cliniques sont le seul moyen de savoir si un médicament ou une nouvelle technique musicale fonctionne. À un certain stade de l’expérimentation, il faut passer aux tests sur l’homme. On fait alors appel à des volontaires, en bonne santé ou malades.

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1 : Comment sont lancés les essais cliniques ?

Le promoteur de l’étude (un laboratoire pharmaceutique, un service hospitalier…) soumet un dossier à l’Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé) et à l’un des 40 comités de protection des personnes (CPP) qui existent en France. Pour démarrer, il doit recueillir l’avis favorable du CPP et l’autorisation de l’Afssaps. En pratique, le CPP s’assure que les volontaires qui vont participer à l’essai en tireront plus de bénéfices que de risques et vérifie qu’ils sont bien informés. L’Afssaps, elle, s’intéresse aux dossiers techniques et veille aux conditions de sécurité.

2 : Qui peut y participer aux essais cliniques ?

Toute personne peut participer à un essai, sans limites d’âge, à condition de donner son consentement. Pour les es ais précoces dits de phase 1 (voir encadré), on fait appel à des « volontaires sains », souvent de jeunes gens en bonne santé. Les essais de phase 2 et 3 nécessitent la participation de personnes malades. Certaines recherches portent sur des enfants. Dans ce cas, le consentement des deux parents est obligatoire et avant de donner son avis, le CPP consulte un expert pédiatre. La loi prévoit aussi le cas des personnes incapables de donner leur consentement (Alzheimer, coma…). « Le promoteur de l’essai doit alors prouver qu’il est impossible de faire des recherches sur une autre catégorie de personnes et, dans ce cas, le consentement est donné par la famille, un tuteur… Le comité demande en plus l’avis d’un expert (gériatre, réanimateur…).

3 : Que va-t-il se passer ?

Dans un premier temps, les volontaires rencontrent le médecin investigateur qui va les suivre tout au long du parcours. Celui-ci vérifie qu’ils correspondent aux critères de sélection et leur explique le déroulement de l’essai clinique, les contraintes (journées d’hospitalisation, examens, prises de sang…) et les risques d’effets secondaires.

Chacun reçoit une notice d’information et signe un formulaire de consentement. Le texte doit être clair et transparent : Les CPP travaillent actuellement avec les différents promoteurs pour rendre plus lisibles ces notes d’information : avec des phrases plus courtes, un vocabulaire adapté, en utilisant le présent… Une charte nationale a été élaborée en 2010.

À savoir :

  • 10 000 demandes d’autorisation pour des recherches portant sur des médicaments ont été présentées à l’Afssaps en 2007 (dont 76 % venaient de l’industrie pharmaceutique). 911 essais ont été acceptés, quatre refusés (les autres ont été abandonnés).
  • 6 000 à 7 000 volontaires sains seraient inclus chaque année en France dans un essai de phase 1. Seuls 7 % ont plus de 65 ans.
  • 63 c’est le nombre moyen de patients recrutés par étude en France en 2008 contre 46 en 2006, la moyenne européenne étant de 70.

4 : Serai-je rémunéré ?

La loi prévoit une indemnisation en contrepartie des contraintes subies (déplacements, obligation de prendre des jours de congé…). Le plafond est limité à 4 500 euros par an pour éviter le biais de l’incitation financière. Les investigateurs vérifient d’ailleurs sur un fichier national que leurs volontaires ne participent pas à plusieurs essais en même temps et qu’ils respectent des temps de repos. En pratique, ce sont surtout les volontaires sains qui touchent des indemnités, car ils ne tirent pas de bénéfice direct à participer à un essai clinique. Les patients, en revanche, peuvent espérer une amélioration de leur état de santé et leurs contraintes sont limitées puisqu’elles s’insèrent dans un processus de soin.

5 : Où se renseigner sur les essais en cours ?

Pour rechercher des volontaires sains, des entreprises comme Aster, Biotrial ou Optimed mettent des petites annonces dans la presse ou sur leur site Internet. Les patients sont recrutés par l’intermédiaire de leur médecin ou des associations. La Fédération internationale de l’industrie du médicament propose un moteur de recherche qui signale les essais en cours de recrutement, leur localisation, la personne à contacter… Pour la pédiatrie, il faut se renseigner sur le site de la Conférence nationale des CPP. L’institut national du cancer met en ligne un registre des essais cliniques. Enfin, l’Afssaps publie un répertoire sur son propre site.

À savoir : un médicament pas à pas

De l’expérimentation à la commercialisation d’un médicament, il s’écoule au moins sept ans. Après les tests sur l’animal, on passe aux essais sur l’homme.

Phase 1 : Tolérance. Des doses croissantes de la nouvelle molécule sont testées sur des volontaires en bonne santé. Elle s’effectue sur moins de 100 personnes.

Phase 2 : Efficacité. On cherche la dose optimale de produit par des tests sur des malades, 1 300 personnes environ.

Phase 3 : Vérification. Le rapport efficacité/tolérance est vérifié sur un grand nombre de patients (jusqu’à plusieurs milliers).

Phase 4 : Pharmacovigilance. Le médicament est surveillé après sa mise sur le marché.

6 : Si j’ai une maladie grave, peut-on me proposer un essai contre placebo ?

Dans certains essais, on tire au sort deux groupes de personnes. L’un reçoit un placebo (molécule inactive), l’autre reçoit le vrai médicament. Dans les maladies graves, il n’y a pas de placebo,
les patients du groupe placebo “contrôle” reçoivent le traitement standard, sinon ce ne serait pas éthique. Les patients de l’autre groupe prennent le nouveau traitement ou le traitement standard et le nouveau traitement, le cas échéant.

7 : Quels bénéfices vais-je en tirer ?

Les volontaires contribuent à faire avancer la recherche. C’est un acte de citoyenneté très altruiste. Tout le monde en bénéficiera. Le profit est plus direct pour les patients que pour les volontaires sains. Lorsque vous participez à un essai clinique, vous êtes mieux suivi qu’avec le traitement courant. Vous avez plus de visites avec le médecin, plus de bilans, des examens supplémentaires. Et si le traitement testé est réellement innovant, vous en avez la primeur, avant même sa mise sur le marché.

8 : Y a-t-il un risque pour ma santé ?

Les problèmes graves sont très rares, mais ils existent. Le Club phase 1, une association dont les membres sont impliqués dans ce type d’essais, a enregistré, entre 2004 et 2007, 0,3 pour 1 000 événement sérieux liés aux médicaments testés (hépatites médicamenteuses, allergies…).

L’Afssaps a également un pouvoir de police sanitaire. Elle peut arrêter un essai à tout moment si elle le juge nécessaire.

9 : Puis-je abandonner à tout moment ?

Chacun peut sortir d’un essai quand il veut, sans se justifier. Mais il faut prévenir le médecin investigateur qui informera la personne des risques éventuels. Le patient reprendra, ensuite, un traitement normal.

10 : Serai-je informé des résultats des essais cliniques ?

Chacun peut être informé, s’il le souhaite, des résultats. Il suffit d’en faire la demande auprès du médecin investigateur. De plus en plus, les résultats sont mis en ligne sur Internet.

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